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Studio con cellule staminali: la storia

Dalla presentazione della richiesta di autorizzazione a procedere allo studio, all'approvazione da parte dell'Istituto Superiore di Sanità, molte sono le tappe già passate e molte altre ci attendono sino alla conclusione e l'analisi dei risultati.

Lo studio è stato disegnato per trattare inizialmente pazienti affetti da Paralisi Sopranucleare Progressiva (PSP), poiché è una patologia invariabilmente fatale per la quale non vi è alcuna terapia: in questi casi le autorità sono più propense a concedere l'autorizzazione alla sperimentazione.

Nel corso del 2011 il Prof. Pezzoli ed il suo staff ha avuto un incontro preliminare con le autorità che hanno chiesto di dimostrare che cellule staminali mesenchimali autologhe (MSC) utilizzabili fossero presenti nel midollo osseo dei pazienti affetti da PSP. Sono riusciti a dimostrare, prelevando campioni di midollo osseo di tre pazienti, che non solo che le MSC c'erano, ma anche che era possibile indurle a proliferare in laboratorio ed a produrre il fattore di crescita BDNF. Hanno anche chiesto se vi era il rischio che le MSC, che non sono piccole, potessero formare grumi nel catetere con rischio di formazione di emboli. Sono state eseguite prove in laboratorio che hanno escluso questa possibilità. In seguito alla presentazione della richiesta di autorizzazione formale, le autorità hanno chiesto prove nell'animale che le MSC nell'encefalo non proliferino dando luogo a crescita tumorale. Studi di questo tipo richiedono mesi per la loro esecuzione. Alla fine anche questi studi sono state completati con successo: i ratti a cui sono state impiantate MSC di origine umana nella parte striata del cervello hanno presentato una crescita normale e l'autopsia non ha documentato alcuna proliferazione anormale.

L'Istituto Superiore di Sanità ha infine dato l'autorizzazione a procedere a condizione di condurre prima uno studio pilota su 5 pazienti affetti da PSP. Sono stati selezionati i candidati, e questa volta non ci sono state obiezioni.

A fine 2013 lo studio pilota si è concluso. Per quanto riguarda la sicurezza, tutti i pazienti stanno bene. L'ultima paziente trattata è stata colpita da una paresi transitoria a causa di un'embolia con sintomi neurologici transitori; ora la paziente ha recuperato in modo significativo il deficit neurologico e le sue condizioni sono molto buone. Gli altri quattro pazienti trattati hanno mostrato delle alterazioni alla risonanza magnetica cerebrale eseguita 24 ore dopo la somministrazione delle cellule ma non hanno accusato sintomi.

Per quanto riguarda l'efficacia, non essendo stato svolto in condizioni di doppia cecità ed essendo in soli 5 pazienti, non è possibile fare affermazioni certe sulla efficacia. La possibile efficacia del trattamento è stata comunque valutata approfonditamente mediante visite e valutazioni neurologiche, neuroimmagini (SPECT e PET), l'analisi computerizzata del movimento ed una batteria di test neuropsicologici. L'impressione è che la gravità della patologia non sia evoluta. Dal punto di vista assistenziale sono stati riportati alcuni miglioramenti, quali una maggiore capacità nell'uso di utensili, e una maggiore stabilità durante la deambulazione (anche se l'equilibrio rimane compromesso).  

A febbraio 2014 sono stati analizzati i dati. È stato redatto un rapporto sulle condizioni dei primi 5 pazienti ed è stato inviato all'Istituto Superiore di Sanità (ISS) con la richiesta di autorizzazione a proseguire e trattare altri 20 pazienti in doppio cieco per una valutazione obiettiva della efficacia. L'ISS si è espresso favorevolmente ed ha concesso la continuazione dello studio a patto di inserire altri 3 pazienti, che sono stati trattati prendendo alcuni ulteriori accorgimenti per garantire la sicurezza della infusione di cellule staminali. Questi accorgimenti sono stati approvati dal Comitato Etico, il protocollo di studio è stato modificato dai ricercatori e sono cominciati i trattamenti con le previste valutazioni neurologiche e motorie. Dopo un periodo di fermo dovuto ad iter bucrocratici attualmente lo studio è ripartito e stiamo coltivando le cellule dei rimanenti tre pazienti, prevedendo il completamento di questa fase entro la prima metà del 2017.

Successivamente dovranno essere analizzati nuovamente i dati, passare l'iter di approvazione burocratica e cominciare lo studio sull'efficacia se la Fondazione Grigioni riuscirà a recuperare le risorse finanziarie necessarie (ogni paziente costa alla Fondazione Grigioni 35.000 Euro).

Infine, se avremo i fondi, chiederemo di estendere la casistica anche a pazienti affetti da Atrofia Multisistemica (MSA) ed infine a tutti i pazienti affetti da Parkinson e malattie correlate.

 

 

Premesse

La storia dello studio

Il metodo

Interviste con i ricercatori ed articoli

 

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