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Cellule staminali neuronali portatrici di un gene efficaci in un modello animale della malattia di Parkinson

Successo della terapia con cellule neuronali progenitrici modificate con un gene

Cellule staminali nervose dette cellule neuronali progenitrici (ovvero cellule che si sono già differenziate in cellule del tessuto nervoso, ma con il potenziale di differenziarsi ulteriormente in neuroni altamente specializzati) sono stati trapiantati in ratti in passato con scarso successo: solo il 4.2% si è trasformato in neuroni maturi e la percentuale che si è trasformata in neuroni dopaminergici utili nella malattia di Parkinson erano ancora inferiore. Ora un gruppo di ricercatori giapponesi ha messo a punto un metodo per iniettarvi un gene, detto gene soppressore tumorale di von Hippel-Lindau, che ha aumentato notevolmente la percentuale che si trasforma in neuroni dopaminergici maturi fino al 42%. Tra gli 8 ratti affetti da parkisonismo indotto sperimentalmente e trattati con le cellule neuronali progenitrici portatrici del gene, 3 sono guariti completamente. I ricercatori giapponesi ritengono che questa terapia rappresenti un valido approccio terapeutico per la malattia di Parkinson da sviluppare ulteriormente per l’uso nell’uomo

Yamada H etal. Ann Neurol 2003; 54: 352-359