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Nuove speranze per la neuroprotezione arrivano dalla genetica

genepowerIl potenziamento del gene DJ-1 (PARK7) protegge i neuroni dopaminergici

È noto che mutazioni del gene DJ-1, detto PARK7, causano forme ereditarie di malattia di Parkinson. Questo gene è in grado di aumentare la produzione di antiossidanti e la rimozione di proteine anormali.

Ricercatori dell'Università di Colorado (USA) hanno identificato un medicinale, il fenilbutirrato, che è in grado di potenziare questo gene. Lo hanno aggiunto all'acqua da bere di metà di un gruppo di topi per due settimane prima che fossero sottoposti alla iniezione di una tossina, MPTP, che distrugge le cellule nervose dopaminergiche. Hanno stabilito che il numero delle cellule nervose dopaminergiche sopravvissute nella sostanza nera del cervello ed i livelli di dopamina nello striato erano significativamente maggiori nei topi che avevano ricevuto fenilbutirrato.

In un secondo esperimento hanno aggiunto fenilbutirrato per mesi all’acqua da bere a metà topi geneticamente modificati per esprimere in maniera eccessiva il gene di una alfa-sinucleina (la proteina che si accumula nel Parkinson) mutata di origine umana. I topi sono stati periodicamente sottoposti a prove motorie e di capacità mentale (un labirinto); è stato osservato che il fenilbutirrato non aveva alcuna influenza sui topi giovani, ma che preveniva il decadimento sia motorio che mentale dei topi anziani, che, senza trattamento, sviluppavano una sindrome simile alla malattia di Parkinson.

Il fenilbutirrato è già approvato in Europa per l'uso in clinica, ma per altre malattie, non per la malattia di Parkinson.

Zhou e coll J Biol Chem online 3 marzo 2011