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Terapia genica per la malattia di Parkinson pronta per la sperimentazione nell’uomo

Gli ottimi risultati conseguiti nel ratto incoraggiano gli scienziati a continuare lo sviluppo di questa forma di trattamento

La terapia genica basata sul trasferimento di un gene che codifica GAD, un enzima che promuove la produzione di un neurotrasmettitore chiamato GABA, si è dimostrata in grado di migliorare del 20-80% la funzionalità motoria in tutti i ratti con malattia di Parkinson (PD) indotta chimicamente. Nella PD la perdita dei neuroni che producono dopamina altera l’equilibrio dei neurotrasmettitori nella rete cerebrale che regola il movimento ed induce una caduta dei livelli di GABA nel nucleo subtalamico, che viene corretta dalla terapia genica. I risultati nel ratto sono così buoni che gli scienziati hanno annunciato che sono pronti per iniziare una sperimentazione clinica in 12 pazienti con PD grave che non risponde più alle terapia attualmente disponibili. I pazienti riceveranno diverse dosi della terapia genica e verranno assoggettati ad una serie di indagini per neuroimmagini del cervello, nonché ad esami della funzionalità motoria e delle loro condizioni cliniche generali per un anno.

Reuters