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Staminali per il trattamento dei parkinsonismi atipici: non subito!

LopianoIntervista al Prof. Leonardo Lopiano, Professore di Neurologia Università di Torino, Centro Parkinson - Dipartimento di Neuroscienze - Ospedale Molinette Torino

Professor Lopiano, finora ho intervistato quattro esperti sulla terapia a base di cellule staminali autologhe prelevate dal midollo osseo, per il trattamento dei parkinsonismi atipici ed ho notato che gli esperti dedicati alla ricerca di base propendono più per il no, mentre i clinici propendono più per il si, seppure con alcune riserve. Sono particolarmente interessata alla Sua opinione, perchè, se non erro, Lei ha esperienza sia come ricercatore di base che come clinico. Conferma?

Sì, è vero. Ho svolto il Dottorato di ricerca in Scienze Neurologiche e poi ho deciso di dedicarmi alla Clinica e mi sono specializzato in Neurologia.


Ha esperienza di pazienti con parkinsonismo atipico che hanno fatto un viaggio della speranza all'estero per sottoporsi ad un trattamento a base di cellule staminali?

Sì, purtroppo alcuni dei miei pazienti hanno deciso di partire. Dico purtroppo, perchè hanno speso molto e la terapia non ha avuto alcun effetto positivo, non ho potuto constatare alcun miglioramento.


Eppure una paziente sottoposta alla terapia ha raccontato la sua esperienza al convegno di Montecatini ed ha affermato di essere migliorata.

Mi sembra che si trattasse di un miglioramento molto parziale riguardante la disfagia e il controllo sfinterico; tuttavia, i disturbi motori non sono migliorati. Non trascuriamo, inoltre, l'effetto placebo ormai considerato un vero e proprio fenomeno biologico in grado di influire sulle "impressioni" degli effetti di una terapia (sul paziente e sui medici). Nello stesso convegno un'altra esperienza riguardava un paziente affetto da ictus il quale ha dichiarato di non aver avuto alcun miglioramento.


Si tratta di pochi casi. Lei ha esperienza di altri pazienti che si sono sottoposti alla procedura qui?

Non ancora.


Allora si era già informato sulla procedura prima del convegno di Montecatini?

Diciamo che avevo tentato di farlo. Purtroppo il gruppo che la somministra, contrariamente a quanto di solito avviene nella Comunità Scientifica, non ha pubblicato nè i metodi di laboratorio, nè la procedura in sè. È difficile consigliare una terapia non descritta e non nota agli esperti del settore.

È questo il solo motivo per cui non consiglia la terapia ai suoi pazienti?

No, ce ne sono altri:

  1. In questo caso non è stato seguito alcun metodo. Di solito prima di somministare terapie nuove ai pazienti, occorrono verifiche in più laboratori, studi che riguardano la sicurezza della procedura, studi di efficacia su piccoli gruppi di pazienti e, successivamente, studi clinici controllati su popolazioni di pazienti più ampie. In questo caso i passi della ricerca di base e clinica sono stati completamente saltati. Inoltre, la stessa terapia viene offerta per tutte le malattie (sindromi parkinsoniane, ictus, sclerosi multipla, SLA, atassie, malattie dell'infanzia...). È di difficile comprensione come la stessa terapia possa essere efficace in malattie completamente diverse che colpiscono cellule nervose diverse con vari meccanismi.
  2. Come il Dr Broccoli, dubito che cellule staminali mesenchimali possano trasformarsi in cellule nervose funzionanti (non esistono tuttora prove di laboratorio certe). Nelle sindromi parkinsoniane la perdita di cellule nervose riguarda diverse aree del cervello per cui la differenziazione delle cellule del midollo osseo dovrebbe essere indirizzata verso vari tipi cellulari. È vero che le cellule iniettate potrebbero secernere fattori trofici, ma questi possono essere somministrati direttamente in altro modo; infatti, sono in corso studi in cui vengono sommministrati fattori trofici tramite infusione nei nuclei della base o tramite procedure di terapia genica.
  3. Trovo inoltre scorretto che pazienti gravi debbano pagare di tasca propria cifre considerevoli per una terapia di non provata efficacia. Questo aspetto mi ha portato dopo il Congresso di Montecatini a consultare Fondazioni di Biotecnologie per cercare di organizzare una sperimentazione clinica (sotto stretto controllo medico, con adeguato gruppo di controllo, valutazione in cieco dei risultati e, soprattutto, senza alcun costo per i pazienti) per verificare l'efficacia di tale terapia.

Professore, questa sì che è una bella notizia. Quando pensa che possa partire la sperimentazione?

Non ne sono sicuro e quindi preferisco non sbilanciarmi. Posso solo dire che faremo del nostro meglio affinchè la sperimentazione venga avviata al più presto.


Ho capito. Se è d'accordo, mi metterò nuovamente in contatto con Lei tra qualche mese per sentire a che punto è il progetto, che è sicuramente di grande interesse per i pazienti.

Volentieri. Avremo sicuramente modo di parlare di nuovo insieme anche per altri motivi, perchè ho proposto all'AIP di tenere il prossimo convegno annuale a Torino. Arrivederci.