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Neuroni dopaminergici ottenuti da cellule staminali embrionali umane

Impianto deterrmina netto miglioramento della sintomatologia parkinsoniana in topi, ratti e scimmie

E' stata messa a punto una tecnica di ingegneria genetica per trasformare cellule staminali derivate da embrioni umani in neuroni dopaminergici. I neuroni sono stati impiantati in topi, ratti e scimmie resi parkinsoniani. E' stato osservato che i neuroni non solo sono sopravvissuti, ma hanno determinato un netto miglioramento della sintomatologia parkinsoniana in tutti e tre i modelli animali; entro 4-5 mesi alcuni sintomi sono completamente scomparsi (per es. le rotazioni indotte da apomorfina). Inoltre, non hanno mostrato alcuna tendenza alla degenerazione tumorale, un problema che si presentava con le tecniche precedenti. Infine, anche la resa della tecnica ovvero il numero di neuroni dopaminergici generati è molto superiore, tanto è vero che è stato possibile generare cellule sufficienti per l'impianto nelle sciemmie in poco tempo.

Rimange ancora molto lavoro da fare prima che si possa pensare ad impianti nell'uomo. 1) bisogna monitorare le scimmie impiantate per verificare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine. 2) bisogna passare da una piccola produzione limitata per animali da laboratorio ad una produzione nettamente superiore, rispettando le norme di Buona Pratica Clinica. 3) bisogna effettuare studi mirati per escludere che le cellule trapiantate si comportino come quelle fetali trapiantate tanti anni fa, che hanno indotto movimenti involontari resistenti alla terapia. I ricercatori pensano di poter avviare le sperimentazioni cliniche nell'uomo entro 3-4 anni

Fonti: Kriks S et al Nature 2011; 4890: 547-551

Intervista al Dr Lorenz Studer sul blog della Michael J Fox Foundation