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Terapia genica alla ribalta nel programma Quark

bancadna.pngRipresentati i risultati già comunicati un anno fa sull'approccio terapeutico innovativo

È stata messa a punto negli Stati Uniti una terapia genica che consiste nella somministrazione di un gene deputato alla produzione di un neurotrasmettitore detto GAD, che corregge i difetti dei circuiti nervosi cerebrali danneggiati dalla carenza di dopamina nella malattia di Parkinson. La somministrazione è avvenuta tramite un catetere in corrispondenza degli elettrodi DBSI risultati preliminari sono stati presentati già un anno fa (veda Notizia)

Lo studio preliminare in 12 pazienti portatori di DBS aveva l'obiettivo di valutare la sicurezza della tecnica, ma ha anche valutato la sua efficacia. Non è stato riscontrato alcun effetto avverso nei 12 pazienti trattati da 1 fino a 4 anni, mentre è stato documentato un miglioramento del punteggio UPDRS pari ad almeno il 25% in tutti i pazienti, con miglioramenti anche superiori fino al 65% dopo 3 mesi di terapia, che sono persistiti fino ad un anno, per poi progressivamente diminuire. Secondo gli autori i risultati sono incoraggianti, ma, oltre al problema della perdita di efficacia nel medio termine, bisogna tenere presente che i pazienti erano anche portatori degli elettrodi per la DBS, che potrebbe avere contribuito agli effetti positivi segnalati. Inoltre, la somministrazione del virus necessario per la introduzione del gene nel nucleo subtalamico potrebbe avere effetti negativi a distanza ancora non documentati e la terapia è stata somministrata da un lato solo, mentre i pazienti desiderano migliorare da entrambi i lati. Gli autori affermano di avere iniziato un secondo studio in cui il virus viene somministrato bilateralmente.


Gianni Pezzoli