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Parte lo studio MOVES-PD

provette ricercaPrimo studio terapeutico in forma ereditaria di Parkinson

 

È stato avviato uno studio clinico in pazienti parkinsoniani in fase iniziale (stadio Hoehn & Yahr 2) portatori di una mutazione del gene GBA che interferisce con lo smaltimento di particolari composti nel cervello. Tutti gli esseri umani hanno due copie di ciascun gene. Chi una copia del GBA mutato può ammalarsi di Parkinson, chi ha entrambe le copie del gene mutate è affetto da una malattia rara, la malattia di Gaucher.

Lo scopo dello studio è di valutare la sicurezza e l’efficacia di diverse dosi di un composto sperimentale detto GZ/SAR40267 che contrasta gli effetti della mutazione, rispetto al placebo (preparato dall'aspetto identico, ma privo del composto attivo). Questa terapia viene somministrata per via orale.

 

Fonte: Comunicato stampa di Sanofi Genzyme