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La terapia genica con GDNF si prospetta come una terapia efficace per la malattia di Parkinson

Il trasporto lentivirale del gene per il fattore neurotrofico di origine gliale (lenti-GDNF) previene la degenerazione neuronale e risolve i deficit funzionali in modelli animali della malattia di Parkinson

In due modelli diversi della malattia di Parkinson nella scimmia (animali anziani non lesionati e scimmie rhesus giovani resi emi-parkinsoniani mediante somministrazione di MPTP) la iniezione di lenti-GDNF nello striato e nella sostanza nera ha neutralizzato in maniera eclatante gli effetti strutturali e funzionali della insufficienza di dopamina.
I rilievi indicano che il trasporto lentivirale di GDNF potrebbe migliorare notevolmente la sintomatologia dei pazienti parkinsoniani nel lungo termine.
La lenti-GDNF potrà diventare una opzione terapeutica quando ulteriori studi hanno individuato le regioni cerebrali critiche per la regressione della progressiva degenerazione nigro-striatale.

Kordower JH et al Science 2000; 290; 767-773