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Presentati i primi risultati con la terapia genica “GAD”

Risultati positivi sia nel ratto che nella scimmia

Sono state presentate le informazioni attualmente disponibili con la terapia genica “GAD” nella malattia di Parkinson al 33° Convegno Annuale della Società di Neuroscienze, che si è tenuto a New Orleans nel mese di Novembre 2003. Tale terapia consiste nella somministration del gene per GAD, un enzima che stimola la produzione di un neurotrasmettitore, il GABA, in grado di inibire il nucleo subtalamico, che è eccessivamente attivo nella malattia di Parkinson. Alcune settimane fa è iniziata la prima sperimentazione clinica nell’uomo; essa è ancora in corso e non sono ancora disponibili risultati nell’uomo. Nel ratto parkinsoniano la terapia genica “GAD” ha effettivamente inibito il nucleo subtalamico ed ha ridotto significativamente la sintomatologia per periodi fino a 20 settimane. Nella scimmia con parkinsonismo indotto dalla neurotossina MPTP la terapia genica “GAD” è stata ben tollerata, ha determinato un miglioramento della sintomatologia dopo 2-3 mesi e miglioramento della funzione dei neuroni misurata mediante le neuroimmagini PET dopo 1 anno.

Fonte: During MJ, Kaplitt MG

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