I biomarcatori nello sviluppo di farmaci per le malattie neurodegenerative

biomarcatoriLe malattie neurodegenerative, come Alzheimer e Parkinson, sono causate da cambiamenti nel cervello che si possono vedere attraverso i biomarcatori, cioè dei segnali misurabili nel sangue, nel liquido cerebrospinale e con le neuroimmagini.

I biomarcatori sono utili perché ci aiutano a studiare malattie difficili da osservare direttamente e sono sempre più importanti per sviluppare farmaci e prendere decisioni negli studi clinici.
Negli ultimi anni, i biomarcatori sono stati usati per approvare più velocemente trattamenti per malattie come l’Alzheimer e la sclerosi laterale amiotrofica, perché possono prevedere se un trattamento funzionerà. Alcuni biomarcatori  stanno diventando importanti anche per il Parkinson: per esempio il liquido cerebrospinale permette di misurare segnali che non si trovano nel sangue, come quelli legati all’ infiammazione delle cellule del cervello. Inoltre, le tecniche di neuroimmagine possono rilevare segni specifici, come le placche. I biomarcatori possono essere usati negli studi clinici per comprendere meglio la malattia.
La corretta selezione e applicazione dei biomarcatori è fondamentale per lo sviluppo di farmaci e per ridurre i rischi nel trattamento del Parkinson.
Anche la Fondazione Pezzoli si dedica alla ricerca sui biomarcatori: attualmente è in corso, tra gli altri,  un grande progetto sulle biopsie di cute (un semplice prelievo di cute), per rilevare  la quantità di oligomeri di alfa-sinucleina (elementi tossici per alcune cellule). Questo biomarcatore potrebbe essere utilizzato negli studi clinici sul Parkinson per valutare la risposta ai trattamenti.

Fonte: Cummings JL, et al.   Biomarker-guided decision making in clinical drug development for neurodegenerative disorders. Nat Rev Drug Discov. 2025 Apr 4. 

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