Cellule staminali contro il Parkinson: dal Giappone approvata la prima terapia con neuroni dopaminergici

Buone, anzi buonissime nuove in materia di cellule staminali. A seguito delle verifiche positive sullo studio pilota che è stato condotto dal 2018 presso l’Università di Kyoto, il Giappone ha approvato la produzione e commercializzazione condizionata di Raguneprocel (nome commerciale Amchepry), prodotto a base di cellule staminali adulte che sono state riprogrammate per produrre neuroni dopaminergici. Lo studio  si basa sulle fondamentali sperimentazioni di Shinya Yamanaka, che nel 2006 ottenne il Nobel per le sue ricerche. La rilevanza dei risultati ottenuti nella sperimentazione ha fatto sì che la commercializzazione avvenisse prima della sottomissione all’autorità regolatoria dell’intera documentazione, data l’importanza e l’assoluta novità a livello clinico (commercializzazione condizionata). Vediamo per sommi capi i dettagli della sperimentazione, pubblicata sulla rivista Nature lo scorso anno: sette pazienti, seguiti nei successivi 24 mesi, hanno ricevuto l’impianto bilaterale di progenitori delle cellule dopaminergiche derivate da cellule staminali pluripotenti indotte (iPS), cioè cellule progenitrici adulte trasformate in neuroni che producono dopamina. I pazienti sono stati monitorati per quanto riguarda la sicurezza, non vi è stata una crescita abnorme delle cellule impiantate, si è evidenziato alla PET Fluorodopa un incremento della dopamina nell’area dove è stato effettuato il trapianto; si è inoltre si è verificato un significativo miglioramento alla scala di valutazione dei sintomi motori sia in off che in on. Gli effetti collaterali sono stati minimi, vi è stato un  incremento dei movimenti involontari, anche legato al fatto che la terapia non è stata modificata; uno dei pazienti ha abbandonato lo studio per infezione concomitante da Coronavirus. Per quanto riguarda la reazione di rigetto al trapianto, è stato somministrato un immunosoppressore che è stato ben tollerato, quindi gli obiettivi dello studio, prima di tutto la sicurezza e secondariamente l’efficacia sono stati soddisfatti.

Gli studi sulle cellule staminali hanno una lunga strada alle spalle, le prime sperimentazioni risalgono al 1980, ricordiamo che anche il Centro Parkinson aveva condotto uno studio su tre pazienti con cellule fetali; dopo un periodo di stallo, grazie alle nuove acquisizioni scientifiche, vi è stata una ripresa delle ricerche, due importanti sperimentazioni sono in corso, negli Stati Uniti ed in Europa, lo studio Stem-PD, entrambi utilizzando cellule staminali embrionali, i dati iniziali sono tutti favorevoli per quanto riguarda la sicurezza, e incoraggianti sono anche i dati sull’efficacia, anche se l’impiego di cellule embrionali comporta maggiori limitazioni a livello etico e legislativo.

Non è che l’inizio, ma i dati che emergono a livello mondiale sono incoraggianti, la ricerca non si ferma e speriamo presto di scrivere un nuovo capitolo per la cura della malattia di Parkinson e le altre malattie neurodegenerative.