Pubblicato il: 12/01/2014
sicurezza ed efficacia a 12 mesi
sicurezza ed efficacia a 12 mesi
Ricercatori presso l'ospedale Mondor a Parigi (Francia) e l'ospedale Addenbrooks a Cambridge (UK) hanno sottoposto a terapia genica 15 pazienti affetti da malattia di Parkinson aventi da 48 a 65 anni, una storia di malattia di almeno 5 anni, fluttuazioni motorie ed una risposta pari ad almeno il 50% alla terapia dopaminergica. La terapia è costituita nella iniezione nello striato di Prosavin, una triplice terapia genica (contiene i geni per tre enzimi necessari alla produzione di dopamina) veicolata tramite un vettore lentivirale; l'iniezione riprogramma i neuroni in modo che si mettano a produrre dopamina, il neurotrasmettitore che è carente nei pazienti parkinsoniani. Tre pazienti hanno ricevuto una dose bassa, 6 una dose media e 6 una dose elevata. Dopo 12 mesi di follow-up nessuno dei pazienti aveva avuto una reazione seria correlata al trattamento oppure all'intervento. Tra i 54 eventi riportati, i più frequenti erano le discinesie in ON (20 eventi in 11 pazienti) e fenomeni di ON-OFF (12 eventi in 9 pazienti. E' stato rilevato un miglioramento significativo del punteggio motorio sulla scale UPDRS a 6 mesi ed a 12 mesi rispetto al basale (in media (DS) 26 (8) e 27 (8) rispetto a 38 (9) al basale, entrambi p=0.0001)
