Pubblicati i risultati a 12 mesi dello studio Europeo STEM-PD con trapianto di cellule staminali embrionali

I ricercatori dell’università di Lund e Cambridge, nell’ambito del progetto Europeo STEM-PD, hanno pubblicato i risultati a 12 mesi dal trapianto di progenitori dopaminergici derivati dalla linea di cellule staminali embrionali umane RC17, vale a dire cellule embrionali in grado di trasformarsi in neuroni che producono dopamina. Hanno partecipato al trattamento 8 pazienti con una forma di malattia di media gravità; per evitare il rigetto delle cellule trapiantate i pazienti sono stati trattati con farmaci antirigetto, gli immunosoppressori; gli effetti collaterali che si sono verificati sono stati giudicati eventi non seri, in gran parte alterazioni di laboratorio lievi o moderate, molti sono stati associati all’immunosoppressione; un paziente è deceduto per una grave infezione polmonare 10 settimane dopo il trapianto, i ricercatori ritengono che l’immunosoppressione possa essere stata la causa dell’infezione, pertanto questo dato andrà attentamente valutato negli studi futuri. Dai controlli effettuati con la risonanza magnetica non è emersa una crescita eccessiva del tessuto trapiantato, cioè non si sono verificati tumori. L’esame  PET con fluorodopa, che il funzionamento delle terminazioni nervose dopaminergiche ha mostrato, soprattutto nei pazienti che avevano ricevuto la dose più alta di cellule, alcuni segnali compatibili anche se indirettamente con la sopravvivenza e l’attività delle cellule trapiantate, questo è un risultato incoraggiante perchè suggerisce che le cellule possono attecchire nel cervello umano e iniziare a produrre dopamina. Non sono stati osservati movimenti involontari chiaramente causati dal trapianto. In alcuni pazienti che avevano ricevuto la dose più alta è stata osservata anche una riduzione del tempo giornaliero in fase OFF, alcuni pazienti hanno avuto un miglioramento dei sintomi ma alcuni sono anzi peggiorati. Poiché il numero di partecipanti era molto piccolo, questi dati devono essere interpretati con prudenza, lo scopo dello studio, ancora in fase preliminare di sperimentazione, era di valutare la sopravvivenza e la tollerabilità del trattamento e non la sua efficacia.

Le limitazioni dello studio sono ancora tante per poter trarre conclusioni: pochi partecipanti, nessun gruppo di controllo, monitoraggio nel tempo ancora breve per cellule che possono richiedere molti più mesi per maturare pienamente. Inoltre, il decesso legato all’infezione mostra che l’immunosoppressione rappresenta un problema sostanziale, e non è un dettaglio secondario.

Il dato più incoraggiante è l’aumento della captazione Fluorodopa soprattutto con la dose più alta, possibile indice di sopravvivenza delle cellule trapiantate. Il monitoraggio nel tempo di questi pazienti sarà molto più informativo anche per valutare l’effetto sui sintomi della malattia; lo studio è ancora molto preliminare ma i risultati di questo come di altri recentemente pubblicati ci dicono che questo approccio terapeutico merita gli sforzi dei ricercatori.