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Sicurezza di una terapia genica per la malattia di Parkinson

geneticaSono stati pubblicati i risultati dallo studio PD-1101 con la terapia genica che si chiama NBIb-1817 (VY-AADC01) su 15 pazienti con malattia di Parkinson moderatamente avanzata e con fluttuazioni motorie.

 

Si tratta di uno studio di fase 1 (cioè che valuta prevalentemente la sicurezza del trattamento), in aperto (quando cioè i medici sanno quali pazienti sono trattati) con una terapia genica sperimentale chiamata AAV2 che "produce" l'enzima decarbossilasi dell'aminoacido aromatico umano (AADC) che trasforma la levodopa in dopamina.

Gli AAV, cioè i virus adenoassociati, sono tra i vettori in uso nella terapia genica per trasferire materiale genetico all’interno delle cellule. I virus adenoassociati sono vettori virali ormai molto noti poiché sono usati per i vaccini contro il Coronavirus. Per il loro utilizzo nella terapia genica o nel campo vaccini, il vettore virale viene reso innocuo ma è ancora capace di trasferire il suo materiale genetico all’interno della cellula.

Il 2 NBIb-1817 (VY-AADC01) è un virus adeno-associato a che codifica per l'enzima AADC umano (hAADC) creato per aumentare la produzione di dopamina all'interno del putamen, nel cervello.

In questo studio il 2 NBIb-1817 è stato somministrato all'interno del cervello attraverso infusioni bilaterali intraoperatorie guidate da risonanza magnetica.

Non sono stati segnalati eventi avversi gravi correlati diretta attribuibili direttamente a NBIb-1817 , e i quattro eventi avversi non dipendenti direttamente da NBIb-1817 (fibrillazione atriale ed embolia polmonare in 1 partecipante e 2 eventi di ostruzione dell'intestino tenue in un altro partecipante) si sono risolti senza problemi.

Questi i risultati: i farmaci dopaminergici sono stati ridotti del 21-30% nei due gruppi di pazienti che hanno avuto l'infusione con la dose più alta di NBIb-1817a 36 mesi. L' UPDRS III, le scale di valutazione globale di miglioramento (CGI-I, PGI-I) e la scala della qualità della vita (PDQ-39) erano stabili o migliorate rispetto a basale a 12, 24 e 36 mesi dopo la somministrazione di VY-AADC01.

Dunque questo studio supporta la sicurezza a lungo termine e la potenziale durata degli effetti clinici di questo vettore dopo una singola somministrazione. Aspettiamo i risultati della seconda fase di questo studio, per confermare questo dato che sembrerebbe interessante.

Il messaggio è che la ricerca sulle nuove terapie per il Parkinson è in fermento, e questo per i pazienti e per i neurologi è fondamentale.

 

Fonte: Christine CW, et al. . Safety of AADC Gene Therapy for Moderately Advanced Parkinson Disease: Three-Year Outcomes From the PD-1101 Trial. Neurology. 2021 Oct 14:10.1212/WNL.0000000000012952.

 

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