Sicurezza, tollerabilità ed efficacia di NLY01 nella malattia di Parkinson in fase iniziale

Questo studio si concentra  sulle microglia,  cellule del sistema nervoso centrale che hanno un ruolo importante nel controllare l’infiammazione nel cervello. Queste cellule possono aiutare a riparare il tessuto cerebrale danneggiato, ma se diventano troppo attive o funzionano in modo anomalo, potrebbero contribuire allo sviluppo di malattie come il Parkinson.

Per questo motivo, ci sono studi in corso su farmaci che potrebbero “calmare” queste cellule quando sono troppo attive. Uno di questi farmaci è NLY01, che è una variante di un altro farmaco chiamato exenatide, usato per il trattamento del diabete. NLY01 potrebbe avere effetti antinfiammatori utili per trattare il Parkinson, e dura più a lungo rispetto ad exenatide.

Lo studio di cui si parla è stato condotto negli Stati Uniti e ha coinvolto 255 pazienti con Parkinson all’inizio della malattia. Questi pazienti sono stati trattati per 36 settimane con NLY01 o con un placebo (una sostanza senza effetto terapeutico) per confrontare i risultati. Alla fine dello studio, non ci sono state differenze significative tra i pazienti trattati con NLY01 e quelli che hanno ricevuto il placebo in termini di miglioramento dei sintomi motori. Tuttavia, si sono verificati più effetti collaterali, come problemi gastrointestinali e nausea, nei gruppi trattati con NLY01.

Nonostante i risultati generali non fossero promettenti, gli autori dello studio hanno notato che i pazienti più giovani sembravano trarre un certo beneficio motorio dal trattamento. Questo risultato, però, necessita di ulteriori studi per essere confermato.

 

Fonte: McGarry A, et al.  Safety, tolerability, and efficacy of NLY01 in early untreated Parkinson’s disease: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet Neurol. 2024 Jan;23(1):37-45. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00378-2. PMID: 38101901.

 
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