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Primi risultati clinici con RTB101

Terapia anti-Parkinson innovativa che inibisce TORC1

Nelle cellule nervose malate di Parkinson si accumula la proteina alfa-sinucleina, formando i tipici corpi di Lewy. Si ritiene che queste formazioni rivestano un ruolo importante nello sviluppo della malattia di Parkinson

Una azienda americana sta sviluppando una terapia anti-Parkinson basata sulla inibizione del complesso TORC1 all’interno delle cellule. L’inibizione di TORC1 stimola l’autofagia ovvero il processo tramite il quale le cellule rimuovono gli scarti, come gli accumuli di alfa-sinucleina.

L’azienda ha avviato uno studio clinico in cui la sicurezza e la tollerabilità della molecola, nonché la sua farmacocinetica (come viene assorbito, si distribuisce e viene eliminato dal corpo umano), vengono valutate quando viene somministrata da sola oppure assieme all’immunosoppressore sirolimus (un farmaco già in commercio per la prevenzione del rigetto di trapianti) in confronto al placebo (un preparato dall’aspetto identico, ma senza il principio attivo) in condizioni di doppia cecità ovvero dove nè i clinici valutatori né i pazienti sanno chi è stato assegnato a che cosa. RTB101 viene somministrato una volta alla settimana per via orale per 4 settimane.

Risultati preliminari mostrano che RTB101 viene assorbito bene e passa la barriera emato-encefalica, raggiungendo concentrazioni nel fluido cerebrospinale che in laboratorio hanno permesso di stimolare l’autofagia. Anche i risultati relativi alla tollerabilità sono soddisfacenti.

Fonte: comunicato stampa resTORbio 19 febbraio 2020

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