Cellule staminali subito per il trattamento dei parkinsonismi atipici: le ragioni del sì
Intervista al Dr Leonardo Scarzella, Direttore del Reparto di Neurologia presso l'Ospedale Evangelico Valdese a Torino
Dr Scarzella, Lei è stato il promotore di questa terapia. Per quale motivo ha deciso di mettere in piedi una terapia a base di cellule staminali?
Mi hanno convinto i viaggi della speranza. Ho scoperto che non solo i miei pazienti, ma anche quelli di molti altri clinici andavano all'estero per sottoporsi a terapie in paesi notoriamente a rischio per quanto riguardo le condizioni delle cure sanitarie. In particolare, mi ha colpito il caso del paziente accompagnato fino in Cina dal Prof Pezzoli allo scopo di garantire una verifica della procedura terapeutica seguita; verifica impossibile, dato che i clinici hanno impedito al Professore, che oltre a neurologo è anche neurochirurgo, di entrare in sala operatoria.
A questo punto, ho pensato, è meglio mettere a punto subito una terapia qui, dove almeno i pazienti possono essere sicuri che vengono seguite procedure adeguate a garantire la loro sicurezza.
In che cosa consiste la terapia?
La terapia consiste in tre fasi:
- Prelievo di un pezzetto di midollo osseo dalla cresta iliaca (dall'osso del fianco) in anestesia locale. È una procedura semplice che dura meno di mezz'ora.
- Identificazione ed isolamento delle cellule staminali mesenchimali che sono presenti dallo 0.1% fino al massimo del 1% nel midollo osseo del paziente, tra le quali le progenitrici, che potenzialmente si possono trasformare in cellule nervose, e quindi anche in cellule nervose dopaminergiche, quelle che mancano ai pazienti parkinsoniani. Si tratta di cellule senza l'antigene 34+; le cellule staminali 34+ sono le cellule ematopoietiche precursori delle cellule del sangue (globuli rossi e bianchi, piastrine).
- Somministrazione delle cellule staminali mesenchimali sia per via endovenosa che nel liquido cerebrospinale attraverso una puntura lombare. Sono previsti 5 trattamenti di questo tipo, ad intervalli di 45-50 giorni. Questo intervallo è necessario per dare alle cellule il tempo di esercitare i loro effetti
Si tratta di una terapia autorizzata?
Si, se svolta presso un centro trapianti.
Che cosa Le fa pensare che funzioni veramente?
Esistono studi di ricercatori coreani che hanno documentato un aumento della sopravvivenza delle cellule nervose dopaminergiche del 50% in un modello animale di Parkinson nel ratto nel gruppo di animali trattati con cellule staminali mesenchimali di origine umana per via endovenosa rispetto al gruppo di controllo non trattato (Park HJ et al J Neurochem 2008; 107: 141-151).
Inoltre, la somministrazione di cellule staminali mesenchimali per via endovenosa ed intra-arteriosa ad 11 pazienti con atrofia multi sistemica (una grave forma di parkinsonismo) ha determinato un miglioramento del punteggio globale relativo alla malattia (UMSARS), nonché delle neuro immagini dopo 1 anno rispetto a 18 pazienti affetti dalla stessa forma di parkinsonismo di controllo ovvero non trattati (Lee PH et al Clin Pharmacol Ther 2008; 83: 723-730).
Si pensa che la terapia funzioni tramite tre meccanismi: trasformazione delle cellule mesenchimali in cellule nervose dopaminergiche, secrezione di fattori di crescita che sostengono le cellule nervose rimaste ed effetti anti-infiammatori che contrastano il processo neurodegenerativo.
Non è preoccupato per la sicurezza dei pazienti? Tutti sanno che alcuni animali trattati con cellule staminali hanno sviluppato tumori.
No, non lo sono, perché la situazione è diversa: gli animali da esperimento hanno ricevuto cellule staminali eterologhe ed embrionali, ovvero provenienti da animali diversi, mentre in questo caso i pazienti vengono trattati con le loro stesse cellule. Escludo pertanto il rischio di tumori o di reazioni di rigetto.
Finora che cosa avete osservato?
I primi pazienti affetti da Parkinsonsimi atipici sono stati trattati un anno e mezzo fa e non presentano a tutt'oggi i segni evidenti di progressione che ci dovrebbero essere.
Al contrario, in accordo con i risultati dei pazienti seguiti dal Prof. Antonini, diversi pazienti segnalano miglioramento della sintomatologia clinica, in particolare controllo dei disturbi sfinteri, riduzione della disfagia (difficoltà a mangiare), ritorno dell'olfatto.
Ha intenzione di pubblicare questi dati, condividendoli così con la comunità scientifica internazionale?
Spero proprio di sì. Per questo motivo, stiamo raccogliendo i dati in maniera sistematica, seguendo le direttive di un neurologo ricercatore di grande esperienza quale è il Prof Angelo Antonini.
Naturalmente lo studio ha il limite di essere uno studio in aperto senza gruppo di controllo e questo riduce le probabilità di riuscire a pubblicare bene in una rivista internazionale di buon livello.
È vero quello che dicono i ricercatori di base, ovvero che non tutte le prove precliniche utili sono state eseguite e che siete partiti troppo presto?
È vero che siamo partiti presto, per il motivo che ho già menzionato, ovvero i viaggi della speranza. Tuttavia, faccio presente che se dovessimo ottemperare a tutti i requisiti passerebbero ancora parecchi anni, troppi. Inoltre, la storia della medicina insegna che spesso le grandi conquiste sono state raggiunte in maniera anticonvenzionale. Il grande medico greco, Dr Cotzias, che ha avuto il merito di avere il coraggio di aumentare le dosi di levodopa fino a livelli sufficienti per ottenere effetti terapeutici, è stato sospeso dall'esercizio professionale per 6 mesi per avere somministrato un farmaco a dosi non autorizzate.
Per chi fosse interessato a ricevere ulteriori informazioni sulla terapia a base di cellule staminali, il Dr Leonardo Scarzella può essere contattato al seguente indirizzo e-mail: Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
