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PARP1: bersaglio per terapie anti-Parkinson innovative

cappellettiProf.ssa Graziella Cappelletti, Convegno AIP, Firenze, Salone dei Cinquecento

Le cellule nervose dopaminergiche di pazienti affetti da malattia di Parkinson sono caratterizzate dalla presenza di aggregati della proteina alfa-sinucleina, detti corpi di Lewy. Si ritiene che questi aggregati possano essere alla base della loro degenerazione.

Recentemente è stato scoperto che PARP1, un enzima che costituisce uno dei meccanismi a disposizione della cellula per riparare il DNA in caso di danno, è coinvolto negli effetti tossici della alfa-sinucleina. Le evidenze sono state ottenute nel cervello di topi.

Ora, il Dipartimento di Bioscienze dell’Università degli Studi di Milano in collaborazione con l’Associazione Oasi Maria SS, IRCCS, Troina, Enna, ha completato studi in tessuti nervosi di origine umana. Tali studi hanno dimostrato che la proteina PARP1 è alterata in pazienti parkinsoniani, e non solo nei modelli animali come riportato recentemente, confermando che questa proteina possa rappresentare un bersaglio per terapie anti-Parkinson innovative.

La scoperta è di notevole interesse per due motivi:

  1. Inibitori di PARP1 sono già in commercio come anticancro, per cui la loro valutazione nella malattia di Parkinson potrà essere avviata in tempi più rapidi rispetto a molecole non in commercio
  2. Inibitori di PARP1 potrebbero essere efficaci anche in altre sinucleinopatie, come la demenza da corpi di Lewy e l’atrofia multisistemica (MSA), patologie per le quali attualmente non sono disponibili terapie valide

Lo studio su PARP1 nei tessuti nervosi è stato reso possibile dalla BTN, Banca dei Tessuti Nervosi sponsorizzata dalla Fondazione Grigioni.

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