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Ripulire i neuroni dagli accumuli di alfa-sinucleina

Nuovo obiettivo terapeutico da raggiungere con il fenilbutirrato

La caratteristica tipica delle cellule nervose malate di Parkinson è rappresentato dai cosiddetti “corpi di Lewy”, costituiti in grande parte dall’accumulo di proteina alfa-sinucleina malripiegata che le cellule non riescono a smaltire. Ora è in studio una nuova sostanza, il fenilbutirrato, che si spera possa migliorare la malattia di Parkinson rimuovendo gli accumuli di alfa-sinucleina dalle cellule nervose. Questa sostanza stimola il gene DJ-1, che, quando funziona poco a causa della presenza di una mutazione genetica, predispone allo sviluppo della malattia di Parkinson. È già stato dimostrato che in topi modificati geneticamente in modo che producano alfa-sinucleina difettosa che non può essere smaltita l'aggiunta di fenilbutirrato nell'acqua da bere previene sia l'accumulo di alfa-sinucleinia nelle cellule nervose che lo sviluppo dei sintomi neurologici con l'età. Ora i ricercatori hanno presentato uno studio nell'uomo al convegno annuale di Neuroscienze a Chicago, che dimostra che una terapia con fenilbutirrato per via orale per 3 settimane permette di ridurre gli accumuli di alfa-sinucleina nei neuroni, aumentando i livelli nel sangue anche nell'uomo. Si presume che la proteina alfa-sinucleina venga rimossa dal sangue dai reni.

Questo approccio terapeutico è pertanto assai promettente e vale la pena di investire in studi clinici per valutare se la riduzione degli accumuli di alfa-sinucleina nelle cellule nervose possa essere associata ad un rallentamento della progressione della malattia di Parkinson o addirittura ad un miglioramento della sintomatologia.

Non è necessario un lungo periodo di sviluppo, perchè il fenilbutirrato è già approvato per l'uso nell'uomo come terapia salva-vita per una malattia metabolica rara nel neonato.

 

Fonte:  Neurology Today 20 ottobre 2015