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Progressi nella terapia genica per la malattia di Parkinson

Inserendo i geni corretti nel cervello di scimmie, gli scienziati hanno indotto la produzione continua di bassi livelli di un fattore neurotrofico che protegge contro il parkinsonismo

Il fattore neurotrofico derivato dalla linea delle cellule gliali, detto GDNF, è stato in grado di preservare cellule cerebrali nell’animale e di proteggerli contro il parkinsonismo indotto sperimentalmente. Negli ultimi 4 anni, 48 pazienti parkinsoniani hanno partecipato a studi sul GDNF sponsorizzati dalla Amgen, una azienda specializzata in biotecnologie. GDNF è stato somministrato direttamente nel cervello attraverso tubi che conducevano da pompe impiantate nell’addome del paziente. Sebbene siano stati ottenuti buoni risultati in alcuni pazienti, Amgen ha bloccato gli studi perché non vi era alcuna differenza significativa rispetto ai pazienti che ricevevano il placebo (una sostanza dall’apparenza identica, ma inerte) e sono stati riscontrati rischi per la salute. Ora è stato condotto uno studio nuovo, in cui sono stati inseriti geni che, integrati nel patrimonio genetico delle scimmie, fanno sì che il loro corpo lo produca naturalmente. Sono stati ottenuti livelli bassi di produzione nello striato, che erano comunque sufficienti per proteggere le scimmie da sintomatologia parkinsoniana indotta sperimentalmente.

Eslamboli A et al J Neurosci 2005; 25: 769-777