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Terapia genica con il gene per neurturina

Risultati preliminari deludenti, ma rimane speranza per il futuro

Tre anni fa avevamo segnalato che una ditta americana aveva messo a punto un sistema per introdurre, tramite un trasportatore virale, il gene per la produzione della neurturina nei neuroni dopaminergici (si veda la notizia "Neurturina umana, fattore neurotrofico per la MdP"). La neurturina è un importante fattore di crescita che promuove la sopravvivenza, la ricrescita e la ripresa funzionale di tali neuroni.

Ora sono stati pubblicati i risultati del primo studio clinico sulla efficacia e sicurezza della terapia genica a base del gene per neurturina. Lo studio è stato condotto negli Stati Uniti in 58 pazienti con malattia di Parkinson in fase avanzata. Lo studio prevedeva la randomizzazione (assegnazione casuale) a terapia genica con iniezioni nel putamen (un grosso nucleo nervoso alla base del cervello) del virus trasportatore con il gene tramite chirurgia stereotassica oppure una simulazione dell’intervento; la probabilità di essere assegnati alla terapia genica era doppia rispetto alla probabilità di essere sottoposti alla simulazione. Né i ricercatori, né i pazienti sapevano chi riceveva la terapia genica e chi era sottoposto solo ad una simulazione (condizioni di “doppio cieco”).

Dopo un anno la riduzione del punteggio motorio sulla scala UPDRS è stata sovrapponibile nei due gruppi (in media -7,2 punti nel gruppo neurturina, -6.9 nel gruppo sottoposto a simulazione). Tuttavia, nel sottogruppo di pazienti seguiti per 18 mesi è stato rilevato un miglioramento maggiore nel gruppo sottoposto a terapia genica (in media -12,0 vs -4,3) con una differenza pari a 7,7 punti che può essere considerata clinicamente importante. Inoltre, vi erano altre differenze importanti a favore della terapia genica, per quanto riguardava il punteggio relativo alla capacità di svolgere le attività quotidiane e le funzioni cognitive misurate sulla scala UPDRS, nonchè la qualità di vita misurata tramite la scala PD-39. Non vi sono stati problemi con la sicurezza.

I ricercatori pensano che il gene potrebbe avere bisogno di parecchio tempo prima di diventare pienamente funzionante ed intendono continuare a monitorare i pazienti per vedere gli effetti dopo un periodo più lungo.

Marks WJ e coll Lancet Neurol 2010; 9: 1164-1172