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Terapia NTCELL potrebbe rallentare la progressione della malattia

Trapianto di cellule di maiale in pazienti parkinsoniani in Nuova Zelanda

 

L’azienda Living Cell Technologies ha annunciato che lo studio pilota su 4 pazienti parkinsoniani, che hanno ricevuto un xenotrapianto (trapianto da specie diversa) di cellule di maiale ha dato risultati positivi. Diciotto mesi dopo lo xenotrapianto i 4 pazienti parkinsoniani stanno tutti bene e non vi è stato alcun problema riguardo alla sicurezza. Inoltre, il punteggio UPDRS medio si è ridotto rapidamente di quasi il 10% ed il beneficio è stato mantenuto nel tempo. Lo studio era in aperto, per cui questo risultato potrebbe essere un effetto placebo. Tuttavia, è inusuale che un effetto placebo si protragga così a lungo.

La terapia NTCELL consiste di particolari capsule contenenti cellule del plesso corioideo di maiali neonati. Queste cellule sono naturalmente presenti nelle cavità ventricolari del cervello e secernono il liquido cefalorachidiano contenente una serie di fattori di supporto cruciali per la salute e la crescita delle cellule nervose. Le capsule presentano un rivestimento poroso di alginato ricavato dalle alghe. Questo speciale rivestimento permette il passaggio del liquido prodotto, ma impedisce alle cellule del sistema immunitario di raggiungere le cellule di maiale, evitando pertanto reazioni di rigetto. Per questo motivo i pazienti non sono obbligati ad assumere una terapia immunosoppressiva.

Nello studio pilota sono state impiantate 40 capsule NTCELL nel putamen da un lato solo. Dopo l’intervento i pazienti potevano decidere di continuare come erano, di richiedere un secondo impianto dall’altro lato oppure di ricorrere alla DBS (stimolazione cerebrale profonda). Uno dei pazienti ha chiesto di passare alla DBS.

È già stato avviato uno studio più ampio su 18 pazienti parkinsoniani aventi da 40 a 65 anni di età, diagnosi di malattia di Parkinson da almeno 5 anni, con terapia anti-parkinson ottimale che sono futuri candidati per la DBS. I pazienti sono già stati tutti reclutati e sottoposti all’impianto di 120 capsule NTCELL oppure ad una simulazione dello stesso (gruppo di controllo) da entrambi i lati. La valutazione della sicurezza e dell’efficacia avverranno a distanza di 6 mesi dall’impianto. I risultati dovrebbero essere disponibili alla fine del 2017. Se i risultati sono positivi l’azienda chiederà una autorizzazione speciale soggetta ad alcune condizioni per poter mettere a disposizione dei pazienti parkinsoniani questa terapia entro la fine del 2018.

Fonte: Comunicato stampa Living Cell Technologies 6 giugno 2017