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Sperimentazione clinica con un fattore di crescita per i neuroni nella malattia di Parkinson

Il fattore neurotrofico derivato dalle cellule gliali (GDNF) non migliora il parkinsonismo in seguito a somministrazione per via intraventricolare

GDNF è stato somministrato a varie dosi tramite un catetere impiantato in modo da garantire l’accesso alle cavità ventricolari del cervello a 50 pazienti con malattia di Parkinson in fase avanzata per 8 mesi in una sperimentazione clinica con assegnazione casuale al fattore o a placebo in maniera casuale. La sperimentazione è stata continuata in aperto fino a 20 mesi in 16 soggetti che assumevano la dose massima (4000 microgrammi). I punteggi motori con e senza terapia (“ON” e “OFF”) non sono migliorati e gli effetti collaterali (nausea, anoressia, vomito, parestesie, bassi livelli di sodio e perdita di peso) sono stati frequenti. E’ possibile che la mancanza di efficacia fosse dovuta al fatto che GDNF non si è diffuso sufficientemente dalla cavità ventricolare nel tessuto cerebrale per raggiungere i siti bersaglio (putamen e sostanza nera)

Nutt JG et al Neurology 2003; 60: 69-73