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ProSavin per il Parkinson

bersaglio.jpgNuova triplice terapia genica

ProSavin è una nuova terapia genica che consiste in un trasportatore virale reso innocuo e nei geni di tre enzimi richiesti per la produzione del neurotrasmettitore che scarseggia nella malattia di Parkinson ovvero la dopamina. Viene somministrata per infusione attraverso un catetere inserito in una parte del cervello, detta striato, tramite chirurgia stereotassica, nella speranza che questo induca un aumento della produzione del neurotrasmettitore.
Attualmente è in corso uno studio preliminare per valutare la sicurezza e l'efficacia di diverse dosi di ProSavin presso l'ospedale Henri Mondor a Parigi (Francia) e l'Ospedale Addenbrookes a Cambridge in Gran Bretagna.
Sono comparse sul web interviste a pazienti trattati con ProSavin, che affermano di essere nettamente migliorati, ed ai ricercatori, che confermano che le prime impressioni sono positive. Tuttavia, non sono stati pubblicati dati clinici per una valutazione scientifica. Finora, è stato pubblicato solo un lavoro scientifico sul trasportatore virale, che mostra che la procedura di fabbricazione permette di ottenere un trasportatore affidabile.

Fonti:
Sito del produttore
Affermazioni dei ricercatori
intervista a paziente
Stewart e coll Hum Gene Ther 2011; 22:357-69