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Risultati incoraggianti con l'anticorpo anti-sinucleina PRX002

provette ricercaStudio di fase 2 in pazienti parkinsoniani parte nel 2017  

 

PRX002 è un anticorpo monoclonale (anticorpo prodotto sempre identico dallo stesso gruppo di cellule identiche) contro la proteina alfa-sinucleina. Nella malattia di Parkinson la alfa-sinucleina è difettosa e malripiegata, ed i neuroni non riescono a smaltirla. La proteina pertanto si accumula e si aggrega, formando i tipici corpi di Lewy osservati nei neuroni malati.   Si pensa che questi accumuli possano interferire con il funzionamento dei neuroni. Inoltre, esistono studi che indicano che la sinucleina malripiegata possa essere trasferita da un neurone all’altro, determinando la progressione della malattia.

Si spera che gli anticorpi anti-sinucleina possano rallentare lo sviluppo della malattia di Parkinson

PRX002 è il risultato di un sforzo congiunto tra le aziende Prothena e Roche. Finora sono stati effettuati due studi clinici con questo anticorpo. Nel primo studio di ricerca della dose sono state somministrate dosi crescenti di anticorpo a volontari sani. L’anticorpo è stato ben tollerato ed ha ridotto i livelli circolanti di alfa-sinucleina in misura notevole (fino al 96% in meno).

Ora sono stati comunicati i primi risultati di uno studio in 80 pazienti parkinsoniani che hanno ricevuto dosi crescenti di anticorpo per infusione ogni 28 giorni per 3 mesi e sono stati seguiti per 6 mesi per valutare la tollerabilità. L’anticorpo è stato tollerato bene, i livelli circolanti di alfa-sinucleina sono stati abbassati rapidamente ed in modo dose-dipendente con riduzioni persistenti fino al 97%, ed è stato documentato che l’anticorpo penetra agevolmente nel sistema nervoso centrale (buoni livelli nel fluido cefalorachidiano).

È previsto l’avvio di uno studio di fase 2 che valuta anche l’efficacia nei pazienti parkinsoniani nel 2017

Comunicato stampa di Prothena